澳大利亚公司Alterity Therapeutics宣布，ATH434治疗多系统萎缩患者的2期临床试验取得了积极的中期数据。
多系统萎缩(MSA)是一种罕见的神经退行性疾病，其特征是自主神经系统功能衰竭和运动障碍。这些症状反映了脑和脊髓中不同类型神经细胞的功能逐渐丧失和死亡。它是一种进展迅速的疾病，会导致严重的残疾。
在临床前研究中，ATH434已被证明通过恢复大脑正常的铁平衡来减少α-突触核蛋白病理并保持神经元功能。
二期试验的中期数据分析包括7名接受ATH434治疗6个月的患者的临床和生物标志物数据，以及3名接受ATH434治疗12个月的患者的神经影像学数据。
该公司说，经过6个月的治疗，43%的参与者在UMSARS日常生活活动量表上表现出改善，表明残疾减少了。在同一时期，经主治医生和患者评估，29%的参与者的神经症状稳定或有所改善。
Alterity首席执行官David Stamler博士说:“我对晚期MSA患者的这些积极的中期数据感到非常鼓舞。
“由于MSA是一种快速进展和持续的疾病，我们预计所有参与者的病情都会下降。相反，我们在一些患者身上看到了良好的临床和生物标志物结果，这表明ATH434有可能改变这种毁灭性疾病的病程。我们也很高兴地看到临床应答者有稳定疾病的生物标志物证据，因为这提供了潜在疗效的客观指标。”
Stamler博士继续说道:“在ATH434-202试验中，接受ATH434治疗后病情稳定或改善的参与者的疾病进展程度低于进展者。值得注意的是，我们在随机双盲临床试验ATH434-201中招募了早期MSA患者。
“尽管到目前为止研究的患者数量很少，但新的数据强化了我们在随机试验中采取的正确方法，并增加了我对ATH434开发项目的总体信心。”
ATH434-202试验的最终12个月数据预计将于2025年上半年公布。
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希望本篇文章《Alterity Therapeutics发布了MSA试验的积极中期结果》能对你有所帮助！
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